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揭示具有转化疾病关键的基因见解仍然是澳门葡京赌博游戏全球科学家正在进行的药物发现过程的关键部分. 澳门葡京赌博游戏正在努力解决的一个高度未满足需求的特定领域是特发性肺纤维化(IPF), 一种慢性, 导致肺部瘢痕(纤维化)的进行性肺病, 呼吸衰竭和死亡. 目前只有两种治疗方法被批准用于减缓IPF的疾病进展. 需要做更多的工作来改善患者的预后，并将生存率延长到目前诊断后3至5年的水平.1
尽管有证据表明某些患者有IPF的遗传易感性, 对导致疾病发生和发展的特定基因的了解仍然有限.2 通过澳门葡京赌博游戏开创性的R&澳门葡京赌博游戏正在寻求提高对IPF复杂疾病生物学的理解, 确定疾病的潜在驱动因素，找到新的基因目标，开发出澳门葡京赌博游戏希望能够改变的疗法，甚至有一天可能治愈这种使人衰弱的疾病.
揭示IPF是如何发展的
发现IPF的新治疗方法时面临的主要挑战之一是驱动疾病进展的生物学机制仍不清楚. 近年来，科学界对IPF的生物学有了更多的了解. 澳门葡京赌博游戏现在知道，肺泡上皮细胞构成肺实质和血液之间气体交换屏障的一部分，会经历反复的损伤和异常的伤口愈合反应. 这种“失控”的愈合反应会激活被称为成纤维细胞的细胞沉积由胶原蛋白组成的细胞外基质, 导致肺组织纤维化. 在高分辨率CT扫描中，肺内基质呈蜂窝状, 妨碍气体交换，使病人呼吸困难.
图片来源: Arch Pathol Lab Med.2012;136(6):591–600. 图片由医学博士理查德·韦伯提供.
寻找新的基因靶点
如果澳门葡京赌博游戏想要针对这种疾病的根本原因，深入研究IPF的基因水平是必不可少的. 如果澳门葡京赌博游戏能更多地了解IPF的基因相互作用, 澳门葡京赌博游戏将更好地识别更有可能快速进展的患者亚型, 以及那些可能或不可能对治疗有良好反应的人. 澳门葡京赌博游戏的希望是，这些遗传关联将为可能与IPF有因果关系的机制提供线索, 其中一些科学界可能已经在探索了, 还有一些可能以前没有发现过. 这种精准医疗的方法现在已经在澳门葡京赌博游戏90%的医院得到应用&D管道.
没有人确切地确定哪些基因在IPF中起着最重要的作用, 但随着更多全基因组遗传关联研究确认新的疾病靶点，澳门葡京赌博游戏的知识继续增长. 最近, 研究结果发表在最大的IPF全外显子组测序研究中，该研究证实了一种名为 KIF15 与IPF有关.4,5 研究结果发表在《澳门葡京赌博游戏》杂志上 美国呼吸与重症医学杂志, 表明在 KIF15 基因导致蛋白表达减少，细胞增殖减少, 对指规f的易感性增加.5
通过合作促进对疾病的了解
我坚信，科学发现在合作中更有效. 澳门葡京赌博游戏与广泛的不同团体合作，以推进IPF疾病的理解和推进治疗. 澳门葡京赌博游戏通过学术和行业合作伙伴关系积极寻求专业知识和见解，并确保始终将患者放在首位. 澳门葡京赌博游戏通过与医院和实验室的医生密切合作来实现这一目标, 以及作为该病专家的IPF患者，他们的生物学和遗传学将帮助澳门葡京赌博游戏推进科学理解，并最终为他们的利益发现未来的靶向药物.
一个特别令人兴奋的 这是澳门葡京网赌游戏和BenevolentAI之间的合作 澳门葡京赌博游戏在哪里使用人工智能来创建疾病的“活”地图 知识图.它们使澳门葡京赌博游戏能够分析大量的科学数据和文献，以了解基因目标之间潜在的相互作用, 表达与疾病. 澳门葡京赌博游戏可以发现以前未被探索的疾病模式，并能够在一系列复杂疾病中得出更好、更快的结论.
观看这段视频，了解知识图谱如何帮助研究人员识别慢性疾病之间的相互作用:
澳门葡京赌博游戏第一次运行IPF知识图谱，发现了200多个潜在的基因靶点. 一旦与BenevolentAI合作进行分类, 并使用CRISPR筛选和定制的目标验证，如基于细胞的 在vitro化验, 澳门葡京赌博游戏把目标减少到10个以下, 帮助澳门葡京赌博游戏把精力集中在最有潜力的基因目标上. 知识图谱正在加速澳门葡京赌博游戏的科学研究, 使澳门葡京赌博游戏的药物发现更有效，并帮助澳门葡京赌博游戏更快地为患者提供新的靶向治疗. 由于澳门葡京赌博游戏与BenevolentAI的合作，澳门葡京赌博游戏已经确定了一个新的IPF基因靶点，现在已被澳门葡京赌博游戏的投资组合选中，并将继续由澳门葡京赌博游戏在全球的科学家进行探索.
除了了解IPF的遗传联系, 澳门葡京赌博游戏也专注于IPF的生物学，作为澳门葡京赌博游戏早期研发的一部分&D. 澳门葡京赌博游戏的博士和博士后研究人员正在与学术界合作，以更好地了解涉及多种细胞类型的复杂细胞机制, 以及它们在IPF中扮演的角色. 他们正在利用多细胞3D技术 在体外 如精确切割肺切片和ipsc衍生的肺泡球, 以及探索细胞外囊泡(传递蛋白质)的作用, 代谢物和核酸到受体细胞).
